ORBE study investigators2025-12-182025-12-182021-12ORBE study investigators 2021, 'Real-world study in severe eosinophilic asthma patients refractory to anti-IL5 biological agents treated with benralizumab in Spain (ORBE study)', BMC Pulmonary Medicine, vol. 21, no. 1, 417. https://doi.org/10.1186/s12890-021-01785-z1471-2466PubMedCentral: PMC8684207https://hdl.handle.net/10641/6658Publisher Copyright: © 2021, The Author(s).Antecedentes: Benralizumab, un anticuerpo monoclonal dirigido contra el receptor humano de la interleucina-5 (IL-5) (IL-5R), se utilizó antes de su autorización de comercialización en España en condiciones de práctica clínica real, dentro de un programa de acceso temprano (PAT), para tratar a pacientes con asma eosinofílica grave con respuesta insuficiente previa o intolerancia al tratamiento anti-IL5 (mepolizumab o reslizumab). El objetivo de este estudio es describir el perfil del paciente candidato al tratamiento y evaluar la eficacia de benralizumab. Métodos: Se trata de un estudio observacional, retrospectivo y multicéntrico en pacientes con asma eosinofílica grave refractaria a otros agentes biológicos dirigidos a la vía de la IL-5. Las características basales incluyeron los datos más próximos, de los 12 meses previos, al inicio del tratamiento con benralizumab (fecha índice). Los pacientes se siguieron hasta la última dosis de tratamiento mientras el PAT estuvo activo (de marzo a diciembre de 2018). La eficacia se evaluó frente al valor basal, en pacientes que recibieron al menos tres dosis, mediante el test de control del asma (ACT), el Mini Asthma Quality of Life Questionnaire (MiniAQLQ), la tasa anual de exacerbaciones graves, el tratamiento con corticosteroides orales (CO) y la utilización de recursos sanitarios relacionados con el asma. Resultados: Se incluyeron en el análisis veintisiete pacientes tratados con benralizumab. La eficacia se evaluó en 19 pacientes. Ambos cuestionarios mostraron diferencias clínicamente relevantes, es decir, una puntuación ACT ≥ 3 y una puntuación MiniAQLQ ≥ 0,5, en comparación con el valor basal [media (DT), 3,3 (6,8) y 1,2 (1,9), respectivamente]. La proporción de pacientes tratados con CO disminuyó durante el seguimiento del 88,9% (n = 24/27) en el valor basal al 78,9% (n = 15/19), y el 31,6% (n = 6/19) presentó una reducción de la dosis de CO ≥ 50%. La diferencia en la tasa anual de exacerbaciones graves durante el seguimiento mostró una reducción significativa respecto al valor basal (2,12 por paciente-año, IC 95% 0,99-3,24, p = 0,002). Las diferencias en la tasa anual de visitas no programadas de atención primaria y de especialista durante el seguimiento indicaron una disminución significativa [2,28 por paciente-año (IC 95% 1,55-3,01; p < 0,001) y 1,47 por paciente-año (IC 95% 0,65-2,30; p = 0,004), respectivamente], así como la diferencia en la tasa anual de visitas a urgencias [1,18 por paciente-año (IC 95% 0,51-1,85; p = 0,007)]. Conclusiones: Estos resultados sugieren que los pacientes con asma eosinofílica grave tratados con benralizumab presentaron una mejoría clínicamente relevante en el control del asma y en la calidad de vida relacionada con el asma, así como una reducción de la dosis de CO. Los resultados también apuntan a reducciones significativas en las tasas anuales de exacerbaciones graves, de visitas no programadas de atención primaria y de especialista, y de visitas a urgencias. [Traducción automática al español; idioma original: inglés.]Background: Benralizumab, a monoclonal antibody targeting the human interleukin-5 (IL-5) receptor (IL-5R), was used before marketing authorisation in Spain in a real world setting as part of an early-access programme (EAP) to treat patients with severe eosinophilic asthma with prior insufficient response or intolerance to anti-IL5 treatment (mepolizumab or reslizumab). The objective of this study is to describe the patient profile candidate for treatment and to assess benralizumab effectiveness. Methods: This is an observational, retrospective, multicentre study in severe eosinophilic asthma patients refractory to other biological agents targeting the IL-5 pathway. Baseline characteristics included closest data, from the previous 12 months, to benralizumab treatment onset (index date). Patients were followed until the last treatment dosage while EAP was active (March to December 2018). Effectiveness was evaluated versus baseline, in patients who received at least three doses, with asthma control test (ACT), Mini Asthma Quality of Life Questionnaire (MiniAQLQ), annual severe exacerbation rate, oral corticosteroids treatment (OCS) and asthma-related healthcare resources utilization. Results: Twenty-seven patients treated with benralizumab were included in the analysis. Effectiveness was assessed in 19 patients. Both questionnaires showed clinically meaningful differences, i.e. ACT score ≥ 3 and MiniAQLQ score ≥ 0.5, compared with baseline [mean (SD), 3.3 (6.8) and 1.2 (1.9), respectively]. Patients treated with OCS decreased during follow-up from 88.9% (n = 24/27) at baseline to 78.9% (n = 15/19) and 31.6% (n = 6/19) had an OCS dose reduction ≥ 50%. The difference in annual severe exacerbation rate during follow-up showed a significant reduction vs. baseline (2.12 per patient-year, 95% CI 0.99–3.24, p = 0.002). The differences in annual rate of non-scheduled primary care and specialist visits during follow-up indicated a significant decrease [2.28 per patient-year (95% CI 1.55–3.01; p < 0.001) and 1.47 per patient-year (95% CI 0.65–2.30; p = 0.004), respectively], as well as the difference in annual rate of number of emergency department visits [1.18 per patient-year (95% CI 0.51–1.85; p = 0.007)]. Conclusions: These results suggest that severe eosinophilic asthma patients receiving benralizumab, presented clinically meaningful improvement in asthma control and asthma-related QoL as well as OCS dose reduction. Results also aim to significant reductions in annual severe exacerbation rates, non-scheduled primary care and specialist visits, and emergency department visits rates.1024701enghttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/AsthmaBenralizumabBiological treatmentEarly access programmeEosinophilic asthmaSevere asthmaPulmonary and Respiratory MedicineSDG 3 - Good Health and Well-beingjournal articleopen access10.1186/s12890-021-01785-zhttps://www.scopus.com/pages/publications/85122905562https://www.scopus.com/pages/publications/85122905562#tab=citedBy