Gonzalez-Lopez, EstherMaurer, Mathew S.Garcia-Pavia, Pablo2026-01-272026-01-272025-03-14Gonzalez-Lopez, E, Maurer, M S & Garcia-Pavia, P 2025, 'Transthyretin amyloid cardiomyopathy : A paradigm for advancing precision medicine', European Heart Journal, vol. 46, no. 11, pp. 999-1013. https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehae8110195-668XPubMedCentral: PMC11905746https://hdl.handle.net/10641/7535Publisher Copyright: © 2025 The Author(s).El desarrollo de terapias específicas que aborden los mecanismos subyacentes de las enfermedades constituye la base de la medicina de precisión. La amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) es un ejemplo de enfoque terapéutico preciso en el campo de la insuficiencia cardiaca y las miocardiopatías. Un mejor conocimiento de la fisiopatología subyacente, datos más precisos sobre su epidemiología y los avances en las técnicas de imagen que permiten un diagnóstico no invasivo han impulsado el desarrollo de terapias específicas nuevas y muy eficaces para la ATTR-CM. Los avances terapéuticos han revolucionado este campo, transformando una enfermedad rara, devastadora y sin tratamiento en una enfermedad más frecuente con varias alternativas terapéuticas disponibles. Se han desarrollado o se encuentran actualmente en investigación tres tipos principales de terapias (estabilizadores, supresores y degradadores) que actúan en distintos puntos de la cascada amiloidogénica. En esta revisión se describen los avances clave en fisiopatología y epidemiología ocurridos en las últimas décadas, junto con las diferentes alternativas terapéuticas disponibles o en desarrollo para la ATTR-CM, ilustrando el papel de la medicina de precisión aplicada a los trastornos cardiovasculares. También se revisan las cuestiones pendientes que habrá que resolver en los próximos años. [Traducción automática al español; idioma original: inglés.]Development of specific therapies addressing the underlying diseases' mechanisms constitutes the basis of precision medicine. Transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR-CM) is an exemplar of precise therapeutic approach in the field of heart failure and cardiomyopathies. A better understanding of the underlying pathophysiology, more precise data of its epidemiology, and advances in imaging techniques that allow non-invasive diagnosis have fostered the development of new and very effective specific therapies for ATTR-CM. Therapeutic advances have revolutionized the field, transforming a rare, devastating, and untreatable disease into a more common disease with several therapeutic alternatives available. Three main types of therapies (stabilizers, suppressors, and degraders) that act at different points of the amyloidogenic cascade have been developed or are currently under investigation. In this review, the key advances in pathophysiology and epidemiology that have occurred in the last decades along with the different therapeutic alternatives available or under development for ATTR-CM are described, illustrating the role of precision medicine applied to cardiovascular disorders. Pending questions that would need to be answered in upcoming years are also reviewed.155933134enginfo:eu-repo/semantics/openAccessAmyloidCardiac amyloidosisHeart failureTransthyretinCardiology and Cardiovascular MedicineJournal ArticleReviewYesyes/dk/atira/pure/researchoutput/researchoutputtypes/contributiontojournal/systematicreview10.1093/eurheartj/ehae811https://www.scopus.com/pages/publications/105000284669https://www.scopus.com/pages/publications/105000284669#tab=citedBy