Van Linthout, SophieStellos, KonstantinosGiacca, MauroBertero, EdoardoCannata, AntonioCarrier, LucieGarcia-Pavia, PabloGhigo, AlessandraGonzález, ArantxaHaugaa, Kristina H.Imazio, MassimoLopes, Luis R.Most, PatrickPollesello, PieroSchunkert, HeribertStreckfuss-Bömeke, KatrinThum, ThomasTocchetti, Carlo GabrieleTschöpe, Carstenvan der Meer, Petervan Rooij, EvaMetra, MarcoRosano, Giuseppe M.C.Heymans, Stephane2026-01-272026-01-272025-01Van Linthout, S, Stellos, K, Giacca, M, Bertero, E, Cannata, A, Carrier, L, Garcia-Pavia, P, Ghigo, A, González, A, Haugaa, K H, Imazio, M, Lopes, L R, Most, P, Pollesello, P, Schunkert, H, Streckfuss-Bömeke, K, Thum, T, Tocchetti, C G, Tschöpe, C, van der Meer, P, van Rooij, E, Metra, M, Rosano, G M C & Heymans, S 2025, 'State of the art and perspectives of gene therapy in heart failure. A scientific statement of the Heart Failure Association of the ESC, the ESC Council on Cardiovascular Genomics and the ESC Working Group on Myocardial & Pericardial Diseases', European Journal of Heart Failure, vol. 27, no. 1, pp. 5-25. https://doi.org/10.1002/ejhf.35161388-9842PubMedCentral: PMC11798634https://hdl.handle.net/10641/7508Publisher Copyright: © 2024 The Author(s). European Journal of Heart Failure published by John Wiley & Sons Ltd on behalf of European Society of Cardiology.La terapia génica se ha convertido recientemente en una realidad en el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares. Las estrategias para modular la expresión génica mediante oligonucleótidos antisentido o ARN de interferencia pequeño están demostrando ser seguras y eficaces en la clínica. La administración de genes basada en vectores virales adenoasociados y la edición del genoma basada en CRISPR-Cas9 han surgido como estrategias eficientes para la administración y reparación génica en humanos. En conjunto, la terapia génica promete no solo ampliar las opciones de tratamiento actuales, sino también intervenir en mecanismos causales de la enfermedad hasta ahora no abordados, con escasos efectos secundarios. Esta declaración científica ofrece una visión general y completa de las diversas modalidades de terapia génica empleadas para tratar la insuficiencia cardíaca y algunos de sus factores de riesgo, así como su aplicación en el ámbito clínico. Se analizan específicamente las posibilidades de la terapia génica para las cardiopatías hereditarias y la insuficiencia cardíaca (no) genética. Además, se abordan cuestiones de seguridad y diseño de ensayos clínicos, así como los retos para futuras estrategias regulatorias. [Traducción automática al español; idioma original: inglés.]Gene therapy has recently become a reality in the treatment of cardiovascular diseases. Strategies to modulate gene expression using antisense oligonucleotides or small interfering RNA are proving to be safe and effective in the clinic. Adeno-associated viral vector-based gene delivery and CRISPR-Cas9-based genome editing have emerged as efficient strategies for gene delivery and repair in humans. Overall, gene therapy holds the promise not only of expanding current treatment options, but also of intervening in previously untackled causal disease mechanisms with little side effects. This scientific statement provides a comprehensive overview of the various modalities of gene therapy used to treat heart failure and some of its risk factors, and their application in the clinical setting. It discusses specifically the possibilities of gene therapy for hereditary heart diseases and (non)-genetic heart failure. Furthermore, it addresses safety and clinical trial design issues and challenges for future regulatory strategies.21987216enginfo:eu-repo/semantics/openAccessAdeno-associated viral vectorGene editingGene replacementGene silencingGene therapyHeart failureCardiology and Cardiovascular MedicineSDG 3 - Good Health and Well-beingJournal ArticleReviewYesyes/dk/atira/pure/researchoutput/researchoutputtypes/contributiontojournal/article10.1002/ejhf.3516https://www.scopus.com/pages/publications/85210042381https://www.scopus.com/pages/publications/85210042381#tab=citedBy