Gonzalez-Lopez, EstherEscobar-Lopez, LuisObici, LauraSaturi, GiuliaBezard, MélanieSaith, Sunil E.AbouEzzeddine, Omar F.Mussinelli, RobertaGagliardi, ChristianKharoubi, MouniraGriffin, Jan M.Dispenzieri, AngelaVilches, SilviaPerlini, StefanoLonghi, SimoneOghina, SilviaRivas, AdrianGrogan, MarthaMaurer, Mathew S.Damy, ThibaudPalladini, GiovanniRapezzi, ClaudioGarcia-Pavia, Pablo2026-03-052026-03-052022-11Gonzalez-Lopez, E, Escobar-Lopez, L, Obici, L, Saturi, G, Bezard, M, Saith, S E, AbouEzzeddine, O F, Mussinelli, R, Gagliardi, C, Kharoubi, M, Griffin, J M, Dispenzieri, A, Vilches, S, Perlini, S, Longhi, S, Oghina, S, Rivas, A, Grogan, M, Maurer, M S, Damy, T, Palladini, G, Rapezzi, C & Garcia-Pavia, P 2022, 'Prognosis of Transthyretin Cardiac Amyloidosis Without Heart Failure Symptoms', JACC: CardioOncology, vol. 4, no. 4, pp. 442-454. https://doi.org/10.1016/j.jaccao.2022.07.0072666-0873PubMedCentral: PMC9700255https://hdl.handle.net/10641/7936Publisher Copyright: © 2022 The AuthorsAntecedentes: La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR-CM) se reconoce cada vez más como una causa tratable de insuficiencia cardíaca (IC). Los avances en el diagnóstico y el tratamiento han aumentado el número de pacientes diagnosticados en fases iniciales, pero faltan datos pronósticos sobre los pacientes sin síntomas de IC. Además, se desconoce si los pacientes asintomáticos se benefician del inicio precoz de estabilizadores de transtiretina (TTR). Objetivos: El objetivo de este estudio fue describir la historia natural y el pronóstico de la ATTR-CM en pacientes sin síntomas de IC. Métodos: Las características clínicas y los desenlaces de los pacientes con ATTR-CM sin síntomas de IC se recogieron retrospectivamente en 6 centros internacionales de amiloidosis. Resultados: Se incluyeron un total de 118 pacientes (78,8 % varones, mediana de edad 66 años [RIC: 53,8-75 años], 68 [57,6 %] con amiloidosis por transtiretina variante, fracción de eyección del ventrículo izquierdo media 60,5 % ± 9,9 %, grosor medio de la pared del ventrículo izquierdo 15,4 ± 3,1 mm, y 53 [45 %] tratados con estabilizadores de TTR al inicio o durante el seguimiento). Durante un período de seguimiento mediano de 3,7 años (RIC: 1-6 años), 38 pacientes desarrollaron síntomas de IC (23 en clase funcional II de la New York Heart Association y 14 en clase funcional III o IV), 32 fallecieron y 2 requirieron trasplante cardíaco. Además, 20 pacientes recibieron marcapasos, 13 desarrollaron fibrilación auricular (FA) y 1 sufrió un ictus. La supervivencia global fue del 96,5 % (IC del 95 %: 91 %-99 %), 90,4 % (IC del 95 %: 82 %-95 %) y 82 % (IC del 95 %: 71 %-89 %) a 1, 3 y 5 años, respectivamente. El tratamiento con estabilizadores de TTR se asoció con una mejora de la supervivencia (HR: 0,31; IC del 95 %: 0,12-0,82; P = 0,019) y siguió siendo significativo tras ajustar por sexo, edad, tipo de ATTR-CM y tasa de filtración glomerular estimada (HR: 0,18; IC del 95 %: 0,06-0,55; P = 0,002). Conclusiones: Tras un período de seguimiento mediano de 3,7 años, 1 de cada 3 pacientes con ATTR-CM asintomática desarrolló síntomas de IC, y casi el mismo número falleció o requirió trasplante cardíaco. El tratamiento con estabilizadores de TTR se asoció con un mejor pronóstico. [Traducción automática al español; idioma original: inglés.]Background: Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) is increasingly recognized as a treatable cause of heart failure (HF). Advances in diagnosis and therapy have increased the number of patients diagnosed at early stages, but prognostic data on patients without HF symptoms are lacking. Moreover, it is unknown whether asymptomatic patients benefit from early initiation of transthyretin (TTR) stabilizers. Objectives: The aim of this study was to describe the natural history and prognosis of ATTR-CM in patients without HF symptoms. Methods: Clinical characteristics and outcomes of patients with ATTR-CM without HF symptoms were retrospectively collected at 6 international amyloidosis centers. Results: A total of 118 patients (78.8% men, median age 66 years [IQR: 53.8-75 years], 68 [57.6%] with variant transthyretin amyloidosis, mean left ventricular ejection fraction 60.5% ± 9.9%, mean left ventricular wall thickness 15.4 ± 3.1 mm, and 53 [45%] treated with TTR stabilizers at baseline or during follow-up) were included. During a median follow-up period of 3.7 years (IQR: 1-6 years), 38 patients developed HF symptoms (23 New York Heart Association functional class II and 14 functional class III or IV), 32 died, and 2 required cardiac transplantation. Additionally, 20 patients received pacemakers, 13 developed AF, and 1 had a stroke. Overall survival was 96.5% (95% CI: 91%-99%), 90.4% (95% CI: 82%-95%), and 82% (95% CI: 71%-89%) at 1, 3, and 5 years, respectively. Treatment with TTR stabilizers was associated with improved survival (HR: 0.31; 95% CI: 0.12-0.82; P = 0.019) and remained significant after adjusting for sex, age, ATTR-CM type, and estimated glomerular filtration rate (HR: 0.18; 95% CI: 0.06-0.55; P = 0.002). Conclusions: After a median follow-up period of 3.7 years, 1 in 3 patients with asymptomatic ATTR-CM developed HF symptoms, and nearly as many died or required cardiac transplantation. Treatment with TTR stabilizers was associated with improved prognosis.131130776enginfo:eu-repo/semantics/openAccesscardiac amyloidosisearly stagesheart failurestabilizerstransthyretinOncologyCardiology and Cardiovascular MedicineJournal ArticleYesyes/dk/atira/pure/researchoutput/researchoutputtypes/contributiontojournal/article10.1016/j.jaccao.2022.07.007https://www.scopus.com/pages/publications/85141292758https://www.scopus.com/pages/publications/85141292758#tab=citedBy