Long-term effect of mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy

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Abstract

Antecedentes y objetivos: Se desconoce la seguridad y eficacia a largo plazo del mavacamten en pacientes con miocardiopatía hipertrófica (HCM) obstructiva. MAVA-LTE (NCT03723655) es un estudio de extensión abierto en curso, de 5 años de duración, diseñado para evaluar los efectos a largo plazo del mavacamten. Métodos: Los participantes de EXPLORER-HCM (NCT03470545) podían inscribirse en MAVA-LTE al finalizar dicho estudio. Resultados: En el último corte de datos, 211 (91,3 %) de los 231 pacientes inicialmente inscritos en MAVA-LTE seguían recibiendo mavacamten. La mediana (rango) del tiempo en el estudio fue de 166,1 (6,0-228,1) semanas; 185 (80,1 %) y 99 (42,9 %) pacientes habían completado las visitas de la semana 156 y 180, respectivamente. Se produjeron reducciones sostenidas desde el inicio hasta la semana 180 en los gradientes del tracto de salida del ventrículo izquierdo [media (desviación típica): en reposo, -40,3 (32,7) mmHg; Valsalva, -55,3 (33,7) mmHg], en el propéptido natriurético cerebral N-terminal [mediana (rango intercuartílico): -562 (-1162,5, -209) ng/L], y en la puntuación EQ-5D-5L [media (desviación típica): 0,09 (0,17)]. La fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF) media disminuyó del 73,9 % (inicio) al 66,6 % (semana 24) y al 63,9 % (semana 180). En la semana 180, 74 (77,9 %) de los 95 pacientes mejoraron al menos una clase de la New York Heart Association respecto al inicio. A lo largo de 739 pacientes-año de exposición, 20 pacientes (8,7 %; incidencia ajustada por exposición: 2,77/100 pacientes-año) experimentaron 22 reducciones transitorias de la LVEF por debajo del 50 %, que dieron lugar a una interrupción temporal del tratamiento (todos recuperaron una LVEF ≥50 %). Cinco (2,2 %) pacientes fallecieron (ninguno de los casos se consideró relacionado con el mavacamten). Conclusiones: El tratamiento a largo plazo con mavacamten produjo mejoras sostenidas en la función cardiaca y los síntomas en pacientes con HCM obstructiva, sin que se identificaran nuevos problemas de seguridad. Se observaron reducciones transitorias y reversibles de la LVEF en una pequeña proporción de pacientes durante el seguimiento a largo plazo. [Traducción automática al español; idioma original: inglés.]