Changing Treatment Landscape in Transthyretin Cardiac Amyloidosis

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Abstract

Las características demográficas de los pacientes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía han evolucionado durante la última década, impulsadas principalmente por una mayor concienciación sobre la enfermedad entre los clínicos, herramientas de imagen no invasivas para el diagnóstico y nuevos tratamientos eficaces. Actualmente los pacientes se diagnostican antes en el curso de su enfermedad, y el tratamiento se inicia en quienes presentan enfermedad más leve, lo que conduce a mejores resultados. El tratamiento más temprano de pacientes con enfermedad más leve puede conducir a una estabilización acelerada de la enfermedad y a una mayor preservación de la función. Además, la identificación de pacientes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía en una etapa más temprana de la enfermedad se traduce en poblaciones de estudio más sanas en el momento de la inclusión en ensayos clínicos, con una progresión de la enfermedad más lenta en comparación con los pacientes de ensayos previos. En este contexto, los tamaños del efecto entre los brazos de tratamiento activo y placebo probablemente serán menores que los observados en ensayos históricos, aunque todavía es posible observar diferencias clínicamente relevantes. En esta revisión, discutimos cómo han cambiado las características de los pacientes desde el ensayo ATTR-ACT hasta los estudios más recientes APOLLO-B, ATTRibute-CM y HELIOS-B. Además, consideramos cómo las medidas de la diferencia mínima clínicamente importante para determinadas variables de resultado pueden ayudar en la toma de decisiones clínicas y en la definición de los objetivos de tratamiento. Los objetivos de tratamiento están evolucionando con el tiempo ante la necesidad de recomendaciones basadas en la evidencia en este ámbito clínico. Por último, abordamos las necesidades no cubiertas y las expectativas futuras para el manejo de la amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía. [Traducción automática al español; idioma original: inglés.]