Transthyretin amyloid cardiomyopathy : A paradigm for advancing precision medicine
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El desarrollo de terapias específicas que aborden los mecanismos subyacentes de las enfermedades constituye la base de la medicina de precisión. La amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) es un ejemplo de enfoque terapéutico preciso en el campo de la insuficiencia cardiaca y las miocardiopatías. Un mejor conocimiento de la fisiopatología subyacente, datos más precisos sobre su epidemiología y los avances en las técnicas de imagen que permiten un diagnóstico no invasivo han impulsado el desarrollo de terapias específicas nuevas y muy eficaces para la ATTR-CM. Los avances terapéuticos han revolucionado este campo, transformando una enfermedad rara, devastadora y sin tratamiento en una enfermedad más frecuente con varias alternativas terapéuticas disponibles. Se han desarrollado o se encuentran actualmente en investigación tres tipos principales de terapias (estabilizadores, supresores y degradadores) que actúan en distintos puntos de la cascada amiloidogénica. En esta revisión se describen los avances clave en fisiopatología y epidemiología ocurridos en las últimas décadas, junto con las diferentes alternativas terapéuticas disponibles o en desarrollo para la ATTR-CM, ilustrando el papel de la medicina de precisión aplicada a los trastornos cardiovasculares. También se revisan las cuestiones pendientes que habrá que resolver en los próximos años. [Traducción automática al español; idioma original: inglés.]