State of the art and perspectives of gene therapy in heart failure. A scientific statement of the Heart Failure Association of the ESC, the ESC Council on Cardiovascular Genomics and the ESC Working Group on Myocardial & Pericardial Diseases
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La terapia génica se ha convertido recientemente en una realidad en el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares. Las estrategias para modular la expresión génica mediante oligonucleótidos antisentido o ARN de interferencia pequeño están demostrando ser seguras y eficaces en la clínica. La administración de genes basada en vectores virales adenoasociados y la edición del genoma basada en CRISPR-Cas9 han surgido como estrategias eficientes para la administración y reparación génica en humanos. En conjunto, la terapia génica promete no solo ampliar las opciones de tratamiento actuales, sino también intervenir en mecanismos causales de la enfermedad hasta ahora no abordados, con escasos efectos secundarios. Esta declaración científica ofrece una visión general y completa de las diversas modalidades de terapia génica empleadas para tratar la insuficiencia cardíaca y algunos de sus factores de riesgo, así como su aplicación en el ámbito clínico. Se analizan específicamente las posibilidades de la terapia génica para las cardiopatías hereditarias y la insuficiencia cardíaca (no) genética. Además, se abordan cuestiones de seguridad y diseño de ensayos clínicos, así como los retos para futuras estrategias regulatorias. [Traducción automática al español; idioma original: inglés.]